Leczenie powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z pierwotnym włóknieniem szpiku (znanym zarówno jako przewlekłe idiopatyczne włóknienie szpiku), włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną.

1. Rozpoznanie:
   • pierwotnej mielofibrozy (PMF) LUB
   • mielofibrozy w przebiegu czerwienicy prawdziwej (Post-PV MF), lub
   • mielofibrozy w przebiegu nadpłytkowości samoistnej (Post-ET MF)
     • zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z roku 2008 oraz IWGMRT (do rozpoznania wymagany jest wynik badania morfologii krwi obwodowej z rozmazem ocenionym mikroskopowo oraz wynik trepanobiopsji szpiku);
2. Pacjenci z grupy ryzyka:
   • pośredniego – 2 LUB
   • wysokiego wg IPSS (ang. International Prognostic Scoring System);
3. Splenomegalia (powiększenie śledziony ≥5 cm poniżej lewego łuku żebrowego) w badaniu palpacyjnym oraz w badaniu ultrasonograficznym;
4. Pacjenci z liczbą płytek krwi > 50 tysięcy/µl;
5. Wystąpienie co najmniej 2 z 6 poniżej wymienionych objawów ogólnych ocenianych w skali MPN-SAF TSS:
   • poty nocne (≥4 pkt),
   • utrata masy ciała (>10% w okresie ostatnich 6 miesięcy) (≥4 pkt),
   • gorączka o nieznanej etiologii (>37,5°C) (≥4 pkt),
   • bóle kostne(≥4 pkt),świąd (≥4 pkt),zmęczenie (≥4 pkt);
6. Wiek: 18 lat i więcej;
7. Stan sprawności:
   • od 0 do 2, oceniany wg Eastern Cooperative Oncology Group LUB
   • od 1- 2 wg WHO w momencie włączenia do programu;
8. Brak wcześniejszej splenektomii;
9. Pacjenci bez współistniejących ciężkich chorób systemowych w zakresie układu sercowo-naczyniowego, nerek, wątroby – upośledzających istotnie stan ogólny pacjenta oraz ciężkich zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych;
10. Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie badań laboratoryjnych krwi:
    • wyniki badań czynności wątroby:
      • stężenie bilirubiny całkowitej nieprzekraczające 2- krotnie górnej granicy normy (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta),
      • aktywność transaminaz (alaninowej i asparaginowej) w surowicy nieprzekraczające 2,5-krotnie górnej granicy normy,
    • stężenie kreatyniny nieprzekraczające 2-krotnie górnej granicy normy.

 Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.

Zgodnie z Obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na dzień 1 stycznia 2021 r - źródło: www.mz.gov.pl

B.81 Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej [01.01.2021]