Kryteria kwalifikacji

Do leczenia ewerolimusem w ramach programu kwalifikują się świadczeniobiorcy spełniający łącznie następujące kryteria:

1. Stwardnienie guzowate potwierdzone badaniem genetycznym (geny TSC1, TSC2) lub pewne rozpoznanie klinicznie stwardnienia guzowatego według zmodyfikowanych kryteriów diagnostycznych (Northrup H et al. Pediatr Neurol. 2013;49:243 - 54 )

Kryteria większe:

• • • angiofibroma twarzy (≥3) lub płaskie włókniaki głowy;
    • atraumatyczne włókniaki okołopaznokciowe (≥2);
    • znamiona bezbarwne (≥3, o średnicy co najmniej 5 mm);
    • ogniska skóry szagrynowej;
    • mnogie hamartoma siatkówki;
    • guzki korowe mózgu (Cortical dysplasias / tubers lub migration lines);
    • guzki podwyściółkowe mózgu;
    • gwiaździak podwyściółkowy olbrzymiokomórkow y (SEGA);
    • mięśniak prążkowanokomórkowy serca (rhabdomyoma);
    • lymphangioleiomyomatoza (LAM - lymphangioleiomyomatosis);
    • naczyniakomięśniakotłuszczaki (angiomyolipoma) nerek.

Kryteria mniejsze:

• • • mnogie ubytki szkliwa (>3);
    • włókniaki jamy ustnej (≥2);
    • hamartoma o pozanerkowej lokalizacji;
    • zmiany w siatkówce oka (retinal achromic patch);
    • plamy na skórze typu „confetti” ;
    • mnogie torbiele nerek.

Rozpoznanie stwardnienia guzowatego jest pewne, gdy spełnione są 2 duże kryteria lub 1 duże i ≥ 2 kryteria mniejsze.

2. Obecność przynajmniej jednej zmiany SEGA, potwierdzona w badaniu MRI lub CT, niekwalifikującej się do leczenia chirurgicznego według opinii zespołu złożonego z onkologa i neurochirurga lub neurologa i neurochirurga.

3. Zmiany nowotworowe umożliwiające ocenę odpowiedzi na leczenie według RECIST.

Ponadto do programu lekowego, w celu zapewnienia kontynuacji terapii, są kwalifikowani pacjenci uprzednio leczeni ewerolimusem w ramach innego sposobu finansowania terapii do czasu zakontraktowania przedmiotowego programu przez oddziały NFZ.

Zgodnie z Obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na dzień 1 stycznia 2021 r - źródło: www.mz.gov.pl

B.89 Leczenie ewerolimusem chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA) [01.01.2021]